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  • 「特写」淋巴瘤患者挣扎求存录:五十万分之一的秘密

  • 记者|金淼

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    地幔细胞淋巴瘤患者徐凤年在接受了8个r-chop方案后,放弃了维持治疗。因为这个原因,他和妻子吵了一架,“我说过我不想让我离开,让你一无所有地活着,这不是我想要的结局。”

    旧病复发后,徐凤年去印度买了八片利妥昔单抗。现在这八块药片快用完了。无论复发后如何使用这种药物,或者他是否会选择再次去印度,徐凤年显得犹豫不决。

    根据柳叶刀的统计,中国淋巴瘤患者的5年生存率约为38.3%。“好的一面是,今年是我确诊后的第五年,我已经是30%的人了。”这是徐凤年的幸运。

    根据世界卫生组织的分类,淋巴瘤是70多种“淋巴瘤家族”亚型的统称。多种亚型的发病率属于世卫组织定义的“罕见疾病”类别。

    9月15日,世界淋巴瘤日,淋巴瘤患者组织“淋巴瘤之家”在患者指南的第一页写道:“在中国每年大约有10万人被诊断患有淋巴瘤。诊断后的第二天对你来说可能是一个充满挑战的时期。但是请不要害怕,我们将为您提供您需要的各种信息和支持。”

    自2018年发布第一份罕见疾病目录以来,情况发生了变化。

    福安、胡蓉和徐凤年都预计几个淋巴瘤亚型会进入下一批罕见疾病名单。

    作为患者组织淋巴瘤之家的负责人,顾洪飞今年提交了一份申请,将四种淋巴瘤亚型,即套细胞淋巴瘤(套)、慢性淋巴细胞白血病(慢性套)、华氏巨球蛋白血症(华氏)和霍奇金淋巴瘤,纳入第二批罕见疾病目录。

    “相对而言,这四种亚型背后有更多的新药。从目前的治疗前景来看,随着新药上市,人们的生活条件会越来越好,肿瘤很可能会成为一种慢性病。我们只选择了四种淋巴瘤。事实上,许多淋巴瘤亚型比这四种类型更罕见,但目前没有特别好的药物。”

    顾洪飞提交的四种淋巴瘤亚型中,中国慢性淋巴细胞白血病(慢性淋巴细胞白血病)的发病率约为0.18/10万,套淋巴细胞肿瘤(套)的发病率约为0.13/10万,华氏巨球蛋白血症(华氏)的发病率约为0.021/10万,霍奇金淋巴瘤的发病率约为0.32/10万。

    总的来说,淋巴瘤的年发病率很高,但如果分布超过70种亚型,许多亚型的发病率约为百万分之几,远远低于国际上对罕见疾病的定义,即百万分之六

    对于这种属于罕见疾病范畴的肿瘤,它有一个较小的名称——罕见肿瘤。

    北美癌症登记处2009-2013年的调查数据显示,在所有被调查年龄组的癌症患者中,罕见肿瘤患者的存活率低于普通肿瘤患者。

    此外,由于患者数量少,专家和罕见肿瘤患者将比普通肿瘤患者遇到更多的问题。专家缺乏临床实践指南,因此患者很难在最佳时机接受循证治疗,并且存在保险报销问题。

    《2019年中国淋巴瘤患者生存状况白皮书》(以下简称《白皮书》)显示,在收集的4816份有效问卷中,有2047名患者被误诊,占被调查患者总数的43%。从发病到治疗的平均时间为7.7个月,从初始诊断到亚型诊断的平均时间为2.5个月。

    在发病的前8个月,福安根据皮肤病进行治疗。“每次蚊子叮咬,我的身体都会膨胀很多。我去了县医院皮肤科和市防疫站。我看到几个皮肤科医生被别人介绍。我申请并服药。我吃了中药和西药。”福安也通过了一些三级医院,但都是根据皮肤病进行治疗的。福安在最终进入血液科之前已经花了7万元。

    由于罕见,福安是他们县城唯一服用伊维替尼的病人。每个县医院都需要单独为他申请药物。

    徐凤年正在计算他住的无锡应该有多少病人:无锡有600万人,按照每10万人中有0.13人淋证的发病率,理论上应该有8个人像他一样是淋证病人。然而,徐凤年数了36个人。他根据欧盟对罕见肿瘤的定义进行计算。在欧盟,发病率低于每年6/10万,被定义为罕见肿瘤。

    徐凤年形容自己的生活在两个月内成了直角弯曲。"这只是一次体检,没有晚些时候。"

    在2014年徐凤年的年度体检中,他被告知脾肿大。“我去了无锡一号,由于医疗水平不同,徐凤年决定去上海常征医院治疗。

    这与“白皮书”关于到其他地方看病的调查是一致的。在确定淋巴瘤或进一步确定亚型的过程中,大多数患者需要集中在北上官岭或省会城市。

    福安、徐凤年和胡蓉都来自同一华东地区,他们选择了上海。

    “淋巴瘤是一种不易明确诊断的疾病。目前,淋巴瘤有70多种类型,仍在继续分类。一般来说,淋巴瘤患者需要去两家以上的医院才能得出结论。”白皮书发表后,北京大学肿瘤医院党委书记朱军教授解释了误诊率。

    在2019年罕见疾病合作交流会议上,中日友好医院的李凌镇教授在接受采访时表示,国内淋巴瘤专家也在为患者和医生开展科普工作,“解决一些基本的肿瘤疾病认知问题,如患者淋巴结症状,不知道去哪个部门就诊,或者去错了部门,挂错了号码,都会导致肿瘤治疗时机的延迟,一些非血液肿瘤医生很可能对此肿瘤缺乏了解。"

    一些专家还表示,目前中国淋巴瘤专家大多集中在三级专科医院,无法处理欧美社区等患者的日常观察和治疗。此外,由于我国病理部门发展落后,患者诊断需要很长时间。“我们还致力于培训病理学专家,使他们在诊断和基因分析方面更加准确。”

    在目前全球上市的80多种淋巴瘤靶向药物中,只有12种在中国上市。

    在预期包括在第二批罕见疾病中的四种淋巴瘤亚型中,以Ibitinib为代表的布鲁顿酪氨酸激酶(btk)抑制剂和以利妥昔单抗为代表的cd20单克隆抗体是最常用的两种药物。

    “在2018年全球淋巴瘤患者生存调查中,我们发现中国患者是世界上唯一一组声称经济负担是最重要负担的患者。因此,2019年,我们将主要对患者的经济负担和生活质量进行进一步研究,以了解中国的经济负担是什么,患者的生活质量如何。”顾洪飞在白皮书会议上说。

    伊博替尼于2013年被美国食品和药物管理局批准上市,2017年获准在国内上市,2018年被纳入国家健康保险,进入健康保险的价格为每片189元。

    经过三次化疗后,由于化疗的不敏感性和严重的不良反应,福安在主治医生的建议下开始使用伊维替尼。“主治医生考虑了许多计划。当时,利妥昔单抗(通用名:利妥昔单抗)已经包括在健康保险范围内,但适应症中没有一组细胞淋巴瘤,因此健康保险无法报销。医生说最好使用伊布利特。我在10月份开始使用医疗保险,并在药品捐赠项目的帮助下购买了它。”

    “自从我吃了伊博替尼,我就一直关注健康保险谈判。当确认我参加了(医疗保险)后,我会去县医院询问是否可以购买。”2019年1月4日,县医院药剂师通知福安,他可以申请伊维替尼。经过22天的等待,福安于1月25日开始按照当地医疗保险报销标准购买伊维替尼。

    在接受了将近半年的化疗后,慢性淋证患者胡蓉复发,并根据医生的建议开始使用靶向药物。“当时我不知道这种药要服用很长时间。2017年,我和医生说先服用9个月,然后再看是否有其他药物可以替代它。”胡蓉没有等待其他药物,而是等待伊博替尼在2018年加入医疗保险。

    胡蓉担心耐药后药物无法获得,期待着新药上市,但这种期待很复杂,“新药上市将非常昂贵,如果你换另一种药物,你在经济上负担不起。”获得医疗保险是件好事。如果你不能获得医疗保险,根据我家的情况,我无法想象再次尝试医学。“目前,胡蓉的治疗费用全部来自他妻子的三份兼职工作和家人亲戚的帮助。

    虽然利妥昔单抗目前已被纳入医疗保险报销范围,但由于2019年医疗保险目录中的利妥昔单抗报销范围包括一些中枢性淋巴瘤、滤泡性非霍奇金淋巴瘤和弥漫性大B细胞非霍奇金淋巴瘤患者。福安和徐凤年都不能享受医疗保险报销。两人都把目光转向海外购买利妥昔单抗。

    由于淋证和慢性淋证患者需要长期服药,经济负担成为患者面临的最大问题。根据白皮书的研究结果,2018年淋巴瘤患者平均年医疗总支出约为家庭年收入中位数的2.33倍,患者平均总治疗支出为32.6万元,自费治疗比例为60%。61%的患者经历过停药,其中19%是由于沉重的经济负担。

    虽然患者有望被列入第二批罕见疾病名单,从而得到一些关注。然而,事实上,目前中国还没有一套完整的医疗保险报销政策来保证罕见患者的用药。

    “目前,罕见疾病清单是决策的起点。我们希望通过使用该列表来促进罕见疾病的发展,包括医疗保健和健康保险政策。”青岛市社会保险研究会副会长刘俊帅说,他探索了“青岛模式”的多方支付罕见疾病救济。

    一些专家也就现行先付后还的医疗保险模式能否有所突破,让病人尽快就医提出了意见。

    “大多数病人家庭的年收入在3000至50000英镑之间,能够达到100000英镑以上的家庭并不特别多。病人不得不花费几年的家庭储蓄来保证一年的药物治疗,压力仍然很大。基本医疗保险仍难以解决罕见病患者用药问题,希望国家能出台一些补充措施,进一步报销罕见病清单,真正解决药品可及性问题。否则,我们如何降低价格,如何谈论医疗保险?剩下的部分对病人来说仍然是天价,等于零。病人仍然负担不起。”顾洪飞说道。

    徐凤年在接受八个r-chop方案后放弃了维持治疗。“我计算出,如果我继续使用利妥昔单抗,我每次需要25,000或8次维护治疗,即200,000次。目前,没有不复发的疾病。它发生只是时间问题。我死后不能把债务留给我的妻子和孩子。”复发后,徐凤年选择去印度购买美罗华联合来那度胺治疗,这是他自己给自己的治疗计划。

    “利妥昔单抗包含在健康保险范围内,但目前仅针对某些亚型进行报销。中国现在降价了,但我再降价也没用了。我得了流感,健康保险不予报销。”医疗保险卡死亡指征的报销也一直是中国罕见疾病的热点话题。由于患者人数少,临床试验成本高,一些上市的治疗罕见疾病的药物几年内无法盈利,企业也没有积极扩大适应症。对罕见疾病的补偿是否可以更加灵活,是否可以引入商业保险也在讨论之中。

    除了讨论支付方式的变化,近年来,随着国内创新药物公司的出现,行业内外都依赖于国内稀有疾病药物的研发,这可以使市场充分竞争,从而达到降低药品价格的目的。

    在目前全球上市的80多种淋巴瘤靶向药物中,只有12种在中国上市。今年上半年,fda批准了14种新的淋巴瘤药物,而中国批准了5种。与此相关,欧美国家淋巴瘤患者的存活率约为70%,而中国仅为50%左右。

    患者最期待上市的免疫疗法和靶向药物的“白皮书”调查结果显示,患者最期待的前五种类型包括car-t、新型btk抑制剂、cd30单克隆抗体、苯达莫司汀和第三代cd20单克隆抗体。其中,淋证患者对新药的期望最高。

    目前,国内创新药物公司在car-t、btk抑制剂等方面均有分布。以百济神舟btk抑制剂zebutinib为例,目前已提交上市申请。

    淋巴瘤治疗将走向一个免疫靶向治疗的新时代,甚至进入一个没有化疗的时代,也就是说,这种疾病可以用新药而不是传统的放化疗药物来治愈。朱军教授在采访中说。

    由于淋巴瘤的总体发病率较高,制药公司近年来增加了淋巴瘤药物的研发。对于患者来说,当经济负担不起或者市场上的药物对药物有耐药性时,参与临床试验已经成为一种绝望的选择。

    “如果在中国开展更多的临床试验,患者可以免费服用药物,有些药物的疗效不亚于市场上已经上市的药物,因此有些患者会来找我们,告诉我们哪些临床试验可以保留。即使许多药物已经上市,病人仍然在问我们这种药物是否有临床试验要参加?我说没关系。等一下。其他企业的药物将很快开始临床治疗。也许下个月,等一下。”数据显示,目前中国已有8000多名淋巴瘤患者参与了临床试验。

    在中国众多的患者组织中,淋巴瘤之家目前并不局限于面向患者的科普,并且已经逐渐参与到新药研发阶段。“我们将找到企业(管道中的药物)共同计划如何进行临床试验以及由哪家医院进行临床试验,然后将临床试验通知患者,以帮助企业缩短新药研发周期。”顾洪飞的介绍。

    此前,淋巴瘤之家曾与国内企业合作,帮助推广国内pd-1治疗淋巴瘤的适应症。对企业来说,如果药品尽快上市,利润就能尽快开始。

    当国内创新制药企业没有发展起来时,许多患者组织和患者甚至出国参加临床试验。随着国内创新制药公司的出现和国外罕见疾病公司对中国市场的关注,目前已经进行了许多淋巴瘤临床试验。

    “(但是)一些企业不尊重这些罕见的淋巴瘤亚型。他们在中国没有临床实践,所以适应症中没有淋巴瘤(但是国外已经批准了淋巴瘤的适应症)。我们的病人购买药品,不享受医疗保险。在这种情况下,淋巴瘤和肺癌患者享受不到相同的治疗。”

    在一定程度上,帮助患者尽快进入群体,加快整体新药市场,可以使市场竞争更加充分。“一方面,它可以迅速降低整体市场价格,另一方面,它可以使国内药品通过罕见疾病迅速上市,同时它可以指导进口药品降价和谈判医疗保险。”顾洪飞说道。(应受访者的要求,本文中福安、胡蓉和徐凤年是假名。)

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